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并为抗击疾病提供新的有效工具
日期: 2019-05-30 12:41:02  信息来源:

新华社广州4月7日_h__记者王凯雷)遗传性疾病,癌症,艾滋病,地中海贫血,未来是否有可能治愈?第一批千人计划专家,中山大学生命科学学院宋扬州教授团队最近对新华社采访给出了肯定的回答。

他认为,基因编辑技术将使人类能够重写生命脚本的脚本,并为抗击疾病提供新的有效工具。


2015年4月,中山大学生命科学学院副教授黄军及其同事完成了世界上第一个人源胚胎的遗传修饰,引起了全球的关注科学界和社会。


那是一个专门切割基因的'scissors'。

宋扬州在接受采访时说。

中山大学人类胚胎遗传发病机制的遗传修饰实验采用CRISPR / Cas9基因编辑技术。

该技术是近年来在锌指核酸酶(ZFN)技术和转录样激活样效应核酸酶(TALEN)技术之后出现的一种新型基因编辑技术。

原理来自细菌的适应性免疫防御机制。

与传统的基因打靶技术和其他基因编辑技术相比,CRISPR / Cas9更加准确,高效和经济。


科学家们发现细菌在感染噬菌体等病毒后可以获得部分DNA(deoxyribonucleic acid )片段,并将它们整合到基因组中形成记忆。

当他们再次入侵时,他们会相应地转录。

RNA(RNA ),利用位置信息指导Cas蛋白复合物定位和切割,完全破坏入侵病毒的DNA。

CRISPR / Cas9技术利用该原理引导Cas定制RNA以切割预定的DNA位点,引起DNA片段化,启动细胞内基因组修复机制,并启用基因敲除,修复或引入特定突变。

和定点遗传修饰。


在中山大学人类胚胎遗传性发病机制的遗传修饰实验中,黄俊和他的同事们成功地修复了导致人类胚胎β型地中海贫血的基因。

黄军说,许多人类疾病都与基因突变有关,如地中海贫血,遗传性眼病,癌症和阿尔茨海默病等。

使用基因编辑技术,人类可以在未来纠正突变基因并治愈这些疾病。


目前,针对许多致命疾病的人类药物治疗只是为了抑制疾病并延缓恶化。

未来,基因编辑技术将改变这种状况,为人类克服疾病找到新的途径。

宋扬州说。


据中山大学生命科学学院教授马文斌介绍,地球上的物种使用了一个高度相似的遗传程序系统,基因编辑技术具有广阔的应用前景。

人类中有近30,000种蛋白质编码基因。

通过模型动物的敲除实验,人类可以获得基因功能的详细功能图。

通过猪的人源化,用人类对应基因取代猪的一些基因,人类有望在未来获得可靠的人源化蛋白质或移植器官来源。


什么样的基因突变导致什么样的疾病?什么样的基因可以对抗什么样的病毒?基因编辑技术使人类能够获得生命剧本'的'rewrite,这可以让人们更多地了解自己,更精确地控制DNA代码,马文斌说。


中山大学人类胚胎遗传发病基因修复实验引发的伦理争议黄军说,该研究选择了被医院遗弃的三核受精胚胎,但不能通常发展。

根据China's Human Auxiliary,生殖技术管理和人类胚胎干细胞研究的道德指导原则的要求已通过相关医学伦理委员会的伦理审查批准实施。


这些胚胎在世界各地的实验室中已被广泛用于基础研究数十年,并且没有道德问题,黄军说。


在2015年12月的国际人类基因编辑峰会上,全球科学家们也达成共识,即基因编辑技术在体细胞,胚胎和生殖细胞的基础研究中非常重要。

“自然”杂志将黄骏评为2015年世界十大科学人物。


宋扬州认为,人类探索神秘之旅的历程很长。

必须合理严格地管理和控制这一过程。

它必须防止食物停滞造成的科学停滞,防止修饰基因成为人类基因库的成员,并打开人为改变人类进化的潘多拉。

框。


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